Terapia genica riparativa

E' stato pubblicato su Nature uno studio in cui un team del Tiget-San Raffaele di Milano descrive una nuova tecnica messa a punto per la cura delle malattie genetiche che corregge il DNA direttamente all'interno delle cellule stesse.
Fino ad oggi la terapia genica si era basata sull'aggiunta del gene sano, quando uno risultava difettoso mentre questa nuova ricerca va ad eliminare il problema alla radice permettendo di correggere il DNA originario.
"E' come se ri riparasse un osso fratturato piuttosto che fornire una stampella" afferma il Prof. Naldini, direttore del Tiget, uno studio che potrebbe cambiare la definizione di terapia genica.
La tecnica utilizza un segmento di DNA cosiddetto terapeutico e nucleasi artificiali, ossia degli enzimi creati in laboratorio che tagliano via il pezzo di DNA difettoso consentendo così che si attivino i meccanismi di riparazione cellulare che andranno a riscrivere il DNA corretto.
Il vantaggio rispetto alla tecnica precedente è indubbio perché essendo l'intervento molto specifico non c'è il rischio di andare a danneggiare altri geni.
Per ora la sperimentazione è avvenuta sui topi, sui geni di una immunodeficenza congenita e le cellule hanno dimostrato di funzionare bene anche se solo una parte di esse è stata effettivamente corretta, nel caso di questa specifica patologia i risultati ottenuti sarebbero già sufficienti a trattare pazienti, mentre per altre patologie l'efficenza andrebbe migliorata.