Terapia genica e staminali

Dopo 15 anni di lavoro e di studio e 30 milioni di Euro di investimento al San Raffaele di Milano i frutti si vedono e il raccolto promette davvero bene.

Il merito è di un mix che combina la terapia genica, che fino ad ora non aveva dato purtroppo i risultati sperati, con questa tecnica il DNA difettoso viene corretto con l'introduzione di un gene sano, e l'uso di cellule staminali, il DNA corretto appartiene infatti a questo tipo di cellule in grado di riprodursi indefinitamente e quindi di garantire la presenza del genoma sano per tutta la vita.
Stiamo parlando della completa e si spera definitiva guarigione di 6 bambini trattati nel 2010, lo studio è stato pubblicato sulla rivista "Science", si tratta di un bimbo libanese, uno americano e uno egiziano che erano affetti da leucodistrofia, e altri 3 provenienti da Roma, dalla Turchia e dagli USA che erano nati con la sindrome di Wiskott-Aldrich.
La leucodistrofia e la sindrome di Wiskott-Aldrich sono patologie molto invalidanti, la prima porta ad una progressiva paralisi di nervi, muscoli e cervello, la seconda un deficit del sistema immunitario e delle piastrine.
I medici hanno estratto le cellule staminali dei bambini dall'anca e le hanno inserite nel virus dell'HIV modificato in maniera tale da essere inoffensivo, poi il tutto è stato infuso ai piccoli pazienti, ora l'80% delle loro cellule ha il genoma modificato e il trattamento dovrebbe essere definitivo.
Il virus dell'HIV opportunamente modificato è stato forse la scelta vincente del progetto, questo virus infatti è altamente efficiente nel portare geni nel nucleo delle cellule e farli replicare, ovviamente la parte difficile è stata quella di renderlo inoffensivo, il prof. luigi Naldini sono quasi 20 anni che studia come spogliare il virus della sua pericolosità, del virus originale ora si è conservato solo il 10% del genoma.
In questi anni altri 10 pazienti hanno subito il trattamento e presto anche questi risultati saranno resi noti.